23andMeが取り組む創薬研究の特徴
| 前回のGOクラブでも紹介したように、23andMeは、85万人以上の市民から一塩基多型（Single Nucleotide Polymorphism; SNPと略す） 情報と形質情報を収集してきたが、最近ではパーキンソン病患者およびその家族のコミュニティーとも連携しており、SNS (social networking service) ベンチャーという色彩も濃い。また、Pfizerと提携した「炎症性腸疾患 (Inflammatory Bowel Disease, IBD) の原因変異探索プロジェクト」に関しても、23andMeが患者をリクルートし、患者は無料で医師による診断を受けられる。患者は唾液の採取と質問票への回答を行うことが求められるが、これらのサンプルと情報はIBD原因探索研究に生かされる。また、パーキンソン病原因変異探索プロジェクトに関しては、23andMeはGenentechと提携して推進している。パーキンソン病患者もIBD患者も大規模なゲノム解析に協力することになるので、23andMeの創薬研究は一言でまとめると、「市民（患者）参加・データ駆動型創薬」といえるだろう。 「市民（患者）参加・データ駆動型創薬」は、これら２つのプロジェクトが初めてでなく、大手製薬企業やバイオベンチャーも開始している。たとえば、AmgenのIBD原因探索研究や、Regeneronの疾病原因変異探索を目的とする10万人のエキソームシーケンシングプロジェクトが挙げられる。 |
23andMeの創薬研究を支えるApple ResearchKit
| 「市民（患者）参加・データ駆動型創薬」 を推進するには、患者・家族と研究者と医師のネットワーキングが必要となる。このネットワーキングには、Appleが今年3月9日に発表した iPhoneを使って患者のデータを迅速かつ正確に収集することができるフレームワーク、“Apple ResearchKit”が役立つ。“Apple ResearchKit”は、患者が許可すれば、iPhoneに内蔵された加速度センサー、マイク、ジャイロスコープ、GPSセンサーといった各種センサーで測定したデータのほか、サードパーティのデバイスで測定した体重、血圧、血糖値や喘息用吸入器の使用履歴といったデータをiPhoneのヘルスケアアプリケーションを通じて収集することができる。また、“Apple ResearchKit”にはインフォームド・コンセントを取得する仕組みも内包されており、患者は参加する研究内容や提供したいデータを研究内容ごとに選択することができる。このフレームワークによって、研究者は様々な人口構成の患者にアクセスすることが可能になり、研究参加者の募集が容易になるほか、アプリケーションを用いて多くのデータを迅速に収集することが可能となる。 23andMeはGenentechと提携してパーキンソン病患者の疾病原因探索研究を推進するが、この研究推進では“Apple ResearchKit”フレームワークが使用されている。具体的には、Sage Bionetworksとthe University of Rochesterが共同で開発した“Parkinson mPower”アプリが、患者の活動（記憶力ゲーム、フィンガータッピング、会話能力、歩行など）をiPhone内の各種センサーを通して記録することで、患者の症状に関するデータを収集している。 |
23andMeの価値と新しいビジネスモデル
| 23andMeは一般消費者のSNP情報すなわちゲノム配列の多様性に関わる情報を資産とするバイオベンチャー企業といえる。ゲノム情報を資産とするバイオベンチャーとしては、過去には、ヒトcDNAの網羅的シーケンシングを行ったIncyte Pharmaceuticals, Inc.（Incyteと略す；現在の社名はIncyte Corporation）やヒト全ゲノム解読を世界で初めて達成したCelera Genomics（Celeraと略す）などが挙げられる。ここで、23andMeの価値と新しいビジネスモデルをIncyteやCeleraと比較してみたい。 ヒトゲノム情報自体に創薬ターゲットやバイオ医薬品などのシーズが含まれているとみなされていたころは、IncyteやCeleraはいずれも製薬メーカーなどに高額な料金でゲノム情報データベースサービスを提供していた。ところが、その後ヒトゲノム情報自体の価値が薄れてきたため、Incyteは種々変遷を経て、最終的には2001年に製薬企業になる決断を行い現在に至っている。一方、Celeraは一時創薬プロジェクトを推進したものの、Pharmacyclics, Inc. に創薬プロジェクトを売却し、その後診断事業に注力することとなった。なお、Celeraは2011年にQuest Diagnostics Incorporatedによって買収され、その子会社となっている。 一方、23andMeが構築してきたSNP情報データベースについては、もともとは製薬企業向けでなく、直接一般消費者に対してゲノム情報サービスを提供することが目的であった。ところが、１回の検査が99ドルと安価であることから利益率もよくないと想定されるうえ、米国食品薬品管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）から、遺伝子検査に基づくヘルスケア情報の提供について停止命令を受けたことにより、本サービスは事業収益性の点で魅力が乏しくなった。このような中、23andMeはSNPデータベースおよび患者ネットワークを製薬企業向けに提供するサービスを開始することとなった。遺伝子検査が占いとかおみくじと称されるように、ゲノム情報を創薬に直接生かすことは容易ではないが、一般市民の関心を引き寄せ、疾病の原因を解明するプロジェクトへの参加者を募ることができる力は大きな価値であり、この価値を製薬企業が認めたといえる。ゲノム情報データベースを製薬会社に提供する事業モデルはかつてのIncyteやCeleraとほぼ同じである。このようなゲノム情報を資産とするバイオベンチャーは一時は情報を売りとするビジネス展開で魅力を発揮できていたが、いずれも創薬に転身している。したがって、23andMe自身も創薬研究を開始するという事象は、IncyteやCeleraと同じ軌跡を歩んでいるといえる。製薬企業との連携に加えて、自身で構築したSNPデータベースおよび患者ネットワークを活用として、過去のゲノムベンチャーと同様に、創薬に取り組み、ビジネスの成長性を求めていくのであろう。 以上、現在の23andMeの価値とは、遺伝子検査ビジネスではなく、一般消費者の大規模なSNPデータベースおよび患者ネットワークを保有している点にあるといえる。このような資産の構築は一大手製薬企業が手がけるにはあまりにもコストパフォーマンスが悪く、ベンチャーが取り組むべきビジネスといえる。 |